연구실이나 제약회사에서 새로운 의약품을 개발해도, 곧바로 제품화할 수 있는 것은 아니며, 많은 시험을 거쳐 임상시험을 돌파하고 당국의 승인을 받아야만 한다. 미시간 대학 약학부의 Duxin Sun 교수가 임상 시험을 돌파하기 어려운 이유를 설명...
하나의 의약품을 성공시키기 위해서는, 10~15년의 세월과 10억 달러 정도의 자금이 필요하며, 이만큼 엄청난 시간과 자금을 투입하고 있음에도 불구하고, 임상시험 중 의약품의 90%는 대상이 되는 질환을 충분히 치료할 수 없거나, 부작용이 너무 강해서 대부분의 신약 후보가 승인 단계로 넘어가지 않고 실패로 끝난다고 한다.
Sun 씨는 의약품 개발은 과거 수십 년 동안 고전적인 과정을 거쳤다고 지적하며, 지금까지 연구자는 "병의 원인이 되는 분자 표적을 찾는 것으로 시작해, 다양한 화합물로부터 그 분자 표적에 작용하는 약제를 좁혀, 실험실에서 최적화한다"라고 하는 수법으로, 의약품 개발을 실시해 왔다라는 것.
약제의 최적화에서는, "표적 이외의 분자에는 영향을 주지 않고, 표적이 되는 분자에 강하게 작용한다", "흡수되어 혈액을 통해 수송되어, 목적의 장기로 의도한 대로 작용한다"라고 하는 두가지 포인트에 무게를 두고 개발이 이루어진다.
이 최적화 기준을 충족함으로써, 처음으로 시약은 효능과 안전성 테스트로 진행되고, 효능과 안전성 테스트는 먼저 동물에서 수행한 다음, 사람을 대상으로 한 임상 시험으로 진행한다.
임상 시험을 통과해도, 규제 당국의 승인을 얻을 수 있는 것은 10% 정도. 2016년에 실시한 분석에 따르면, 규제 당국이 시약을 승인하지 않은 이유의 40~50%가 약의 의도된 효과를 확인할 수 없었던 "임상 효과의 부족"으로, 약 30%가 "높은 독성이나 무거운 부작용", 10~15%는 체내에의 흡수나 체외에의 배설이 잘 안 되는 "약물동태학적 특성", 10%가 "상업적 관심의 부족과 전략적 계획의 미비"라고 되어있다.
임상시험의 돌파율이 낮기 때문에, Sun 씨는 "연구자가 수행하는 최적화 방법이 최선이 아닐 수 있다"고 코멘트.
Sun 씨는 "개발중인 의약품이 임상시험 단계에 도달하는 것은, 신약을 개발하는 제약회사나 학술기관에 있어서 큰 사건입니다. 그러나, 환자에게 전달하기 위해 지출한 오랜 노력과 자원이, 실패로 끝나는 경우가 많은것은 유감스럽습니다. 약품 최적화 및 선택 과정을 개선하면, 의약품이 임상시험을 돌파할 확률을 크게 향상시킬 수 있습니다. 의약품 개발의 특성상 90%의 성공률을 달성하는 것은 쉽지 않을 수 있지만, 적당한 개선이라도 질병 치료법을 찾는 데 드는 비용과 시간을 크게 줄일 수 있ㅅ브니다. 할 수 있는 것입니다"라고 강조.
